A medicina de precisão atinge um marco histórico em 2026. Desde o início do ano, a FDA americana e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) aprovaram um total de 14 novas terapias genéticas e celulares, contra 8 no total de 2025. Estes tratamentos, que modificam diretamente o património genético do paciente para corrigir a causa de uma doença em vez dos seus sintomas, abrangem agora patologias tão diversas como a anemia falciforme, a distrofia muscular de Duchenne, algumas leucemias pediátricas e, notavelmente, um primeiro tratamento genético contra o cancro do pulmão de não pequenas células. O paradigma médico muda: já não se trata a doença, reprograma-se a biologia. (Fontes: FDA, EMA, The Lancet)
O caso mais espetacular é o da Casgevy, a terapia CRISPR-Cas9 desenvolvida pela Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics para a anemia falciforme. Aprovada em dezembro de 2023, já tratou mais de 3 200 pacientes em todo o mundo, com uma taxa de cura funcional de 94% — os pacientes deixaram de ter crises vaso-oclusivas e recuperaram um nível normal de hemoglobina. O custo, inicialmente fixado em 2,2 milhões de dólares por paciente, foi reduzido para 1,4 milhões graças a acordos de reembolso “pay for performance” com os sistemas de saúde britânico (NHS), francês (HAS) e alemão. Em França, a Segurança Social cobre a totalidade do tratamento para pacientes elegíveis. (Fontes: Vertex Pharmaceuticals, NHS England, HAS France)
A oncologia é o campo onde a medicina de precisão produz os resultados mais transformadores. As terapias CAR-T — que reprogramam os linfócitos T do paciente para que ataquem especificamente as células cancerosas — registaram taxas de remissão completa de 73% nas leucemias linfoblásticas agudas e de 58% nos linfomas difusos de grandes células B, de acordo com uma meta-análise publicada no New England Journal of Medicine em fevereiro de 2026. A Novartis, com o seu Kymriah de segunda geração, e a Gilead/Kite, com o Yescarta, dominam este mercado avaliado em 18 mil milhões de dólares em 2026. A próxima fronteira: os tumores sólidos, historicamente resistentes aos CAR-T, onde ensaios de fase II mostram resultados encorajadores no cancro da mama triplo negativo e no glioblastoma. (Fontes: NEJM, Novartis, Gilead Sciences)
O sequenciamento genómico em grande escala, acessível pela queda vertiginosa dos custos — um genoma completo custa agora 85 dólares, contra 100 milhões em 2001 —, permite identificar as mutações específicas de cada paciente e propor um tratamento personalizado. Em França, o Plano França Medicina Genómica 2025-2030, dotado de 1,5 mil milhões de euros, prevê sequenciar 500 000 genomas até 2030 através das suas duas plataformas nacionais (SeqOIA em Paris e AURAGEN em Lyon). A inteligência artificial acelera a interpretação: a DeepMind desenvolveu o AlphaFold3, capaz de prever as interações proteína-medicamento com uma precisão de 92%, abrindo caminho para a conceção de tratamentos personalizados em poucas semanas em vez de vários anos. (Fontes: PFMG, Illumina, DeepMind/Nature)
Os desafios continuam consideráveis: acessibilidade económica nos países em desenvolvimento, riscos de efeitos fora do alvo das tecnologias de edição genómica, questões éticas ligadas à modificação da linhagem germinativa, e formação dos profissionais de saúde para estas novas abordagens. Mas a trajetória é irreversível. Como resume a professora Emmanuelle Charpentier, prémio Nobel de Química 2020 e co-inventora do CRISPR: “Passamos da era do tratamento para a era da cura. A medicina do século XXI já não gere doenças — ela as elimina.” (Fontes: OMS, Nature Medicine, Instituto Pasteur)
