La medicina de precisión cruza un umbral histórico en 2026. Desde principios de año, la FDA estadounidense y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) han aprobado un total de 14 nuevas terapias génicas y celulares, frente a 8 en todo el año 2025. Estos tratamientos, que modifican directamente el patrimonio genético del paciente para corregir la causa de una enfermedad en lugar de sus síntomas, ahora abarcan patologías tan diversas como la drepanocitosis, la distrofia muscular de Duchenne, ciertas leucemias pediátricas y, de manera significativa, un primer tratamiento génico contra el cáncer de pulmón no microcítico. El paradigma médico cambia: ya no se cura la enfermedad, se reprograma la biología. (Fuentes: FDA, EMA, The Lancet)
El caso más espectacular es el de Casgevy, la terapia CRISPR-Cas9 desarrollada por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics para la drepanocitosis. Aprobada en diciembre de 2023, ha tratado desde entonces a más de 3.200 pacientes en todo el mundo, con una tasa de curación funcional del 94% —los pacientes ya no sufren crisis vasooclusivas y recuperan una tasa de hemoglobina normal. El coste, inicialmente fijado en 2,2 millones de dólares por paciente, se ha reducido a 1,4 millones gracias a acuerdos de reembolso "pago por rendimiento" con los sistemas de salud británico (NHS), francés (HAS) y alemán. En Francia, el seguro de enfermedad cubre la totalidad del tratamiento para los pacientes elegibles. (Fuentes: Vertex Pharmaceuticals, NHS England, HAS France)
La oncología es el ámbito donde la medicina de precisión produce los resultados más transformadores. Las terapias CAR-T —que reprograman los linfocitos T del paciente para que ataquen específicamente las células cancerosas— han registrado tasas de remisión completa del 73% en leucemias linfoblásticas agudas y del 58% en linfomas difusos de células B grandes, según un metaanálisis publicado en el New England Journal of Medicine en febrero de 2026. Novartis, con su Kymriah de segunda generación, y Gilead/Kite, con Yescarta, dominan este mercado, valorado en 18.000 millones de dólares en 2026. La próxima frontera: los tumores sólidos, históricamente resistentes a las CAR-T, donde ensayos de fase II muestran resultados alentadores en cáncer de mama triple negativo y glioblastoma. (Fuentes: NEJM, Novartis, Gilead Sciences)
La secuenciación genómica a gran escala, hecha accesible por la vertiginosa caída de los costes —un genoma completo cuesta ahora 85 dólares, frente a 100 millones en 2001—, permite identificar las mutaciones específicas de cada paciente y proponer un tratamiento a medida. En Francia, el Plan France Médecine Génomique 2025-2030, dotado de 1.500 millones de euros, prevé secuenciar 500.000 genomas para 2030 a través de sus dos plataformas nacionales (SeqOIA en París y AURAGEN en Lyon). La inteligencia artificial acelera la interpretación: DeepMind ha desarrollado AlphaFold3, capaz de predecir las interacciones proteína-fármaco con una precisión del 92%, abriendo la vía al diseño de tratamientos personalizados en unas pocas semanas en lugar de varios años. (Fuentes: PFMG, Illumina, DeepMind/Nature)
Los desafíos siguen siendo considerables: accesibilidad económica en los países en desarrollo, riesgos de efectos fuera de objetivo de las tecnologías de edición genómica, cuestiones éticas relacionadas con la modificación de la línea germinal y formación de los profesionales de la salud en estos nuevos enfoques. Pero la trayectoria es irreversible. Como resume la profesora Emmanuelle Charpentier, premio Nobel de Química 2020 y co-inventora de CRISPR: "Hemos pasado de la era del tratamiento a la era de la curación. La medicina del siglo XXI ya no gestiona las enfermedades, las borra". (Fuentes: OMS, Nature Medicine, Institut Pasteur)
